Sangamo-Kurs explodiert: FDA beschleunigt Zulassung für Fabry-Gentherapie

Gestern schoss der Aktienkurs von Sangamo Therapeutics, ein Unternehmen im Bereich der Genommedizin, an der NASDAQ mit 32,53% in die Höhe. Die im Russell 2000 gelistete Biotech-Firma hatte einen bedeutenden Fortschritt im Zulassungsprozess seines Gentherapie-Produkts ST-920 zur Behandlung der Fabry-Krankheit erreicht. Die US-amerikanische FDA (Food and Drug Administration) hat dem Unternehmen einen klaren Weg zur beschleunigten Zulassung aufgezeigt, was den Markteintritt von ST-920 um etwa drei Jahre vorziehen könnte.

Sangamo Aktie Chart

ST-920: Hoffnungsträger gegen die Fabry-Krankheit

Die Fabry-Krankheit ist eine seltene, aber schwere genetische Störung, bei der ein Enzymmangel zu Schäden an verschiedenen Organen führt, darunter Nieren, Herz und Nervensystem. Mit ST-920 entwickelt Sangamo eine innovative Gentherapie, die auf eine dauerhafte Lösung abzielt, im Gegensatz zu bestehenden Behandlungsoptionen wie der Enzymersatztherapie (ERT), die regelmäßige Infusionen erfordert. In der laufenden Phase 1/2-Studie STAAR zeigte ST-920 vielversprechende Ergebnisse: Insbesondere wurde eine Verbesserung der Nierenfunktion (eGFR) festgestellt, was für Fabry-Patienten ein entscheidender Vorteil ist​.

Schnellerer Zulassungsprozess spart Zeit

Die wichtigste Entwicklung ist, dass die FDA den eGFR-Verlauf über 52 Wochen als primären Endpunkt für die beschleunigte Zulassung anerkennt. Dies bedeutet, dass keine zusätzlichen Studien erforderlich sind, um die Wirksamkeit zu belegen, was den Zulassungsprozess erheblich beschleunigt. Ein Antrag auf Marktzulassung (Biologics License Application, BLA) wird für die zweite Hälfte des Jahres 2025 erwartet, nachdem die vollständigen Daten aus der Studie im ersten Halbjahr vorliegen​.

Diese Entscheidung der FDA erspart Sangamo nicht nur erhebliche Kosten für zusätzliche klinische Studien, sondern bringt das Unternehmen auch deutlich früher in die Position, Patienten mit dieser vielversprechenden Therapie zu versorgen.

Positive Studienergebnisse stützen die Entscheidung

Die Phase 1/2-Studie STAAR untersucht ST-920 bei 33 Patienten mit Fabry-Krankheit. Alle Patienten, die vorher mit ERT behandelt wurden, konnten erfolgreich auf die Gentherapie umgestellt werden und bleiben ohne zusätzliche ERT. Besonders positiv ist, dass bei allen Patienten eine signifikante Verbesserung des eGFR-Verlaufs beobachtet wurde, was auf eine verringerte Nierenbelastung hindeutet – ein entscheidender Marker für die Fabry-Krankheit​. Diese Ergebnisse überzeugten die FDA davon, dass ST-920 das Potenzial hat, Patienten eine dauerhafte und verbesserte Lebensqualität zu bieten.

Solide Vorbereitung auf den Marktstart

Sangamo hat bereits mit den Vorbereitungen für den BLA-Antrag begonnen und sichert sich zugleich potenzielle Partnerschaften, um die Kommerzialisierung von ST-920 zu beschleunigen. Die Zusammenarbeit mit strategischen Partnern könnte es dem Unternehmen ermöglichen, die notwendigen Ressourcen zu bündeln und den Markteintritt effizient zu gestalten​.

Zusätzlich hat die FDA ST-920 mit mehreren Sonderstatus versehen, darunter den Orphan Drug Status und den Fast Track Status, was ebenfalls zu einer schnelleren Entwicklung beiträgt. Solche Sonderregelungen unterstützen Therapien gegen seltene Krankheiten, um sie zügig auf den Markt zu bringen.