Marinus Pharmaceuticals scheitert mit Phase-3-Studie – Aktie im freien Fall

Marinus Pharmaceuticals, ein auf die Entwicklung von Medikamenten gegen Anfallsleiden spezialisiertes Unternehmen, hat die Ergebnisse seiner Phase-3-Studie „TrustTSC“ veröffentlicht. Diese Studie untersuchte die Wirksamkeit von Ganaxolon bei Patienten mit tuberöser Sklerose (Tuberous Sclerosis Complex, TSC), einer seltenen genetischen Erkrankung, die oft mit Epilepsie einhergeht. Trotz vielversprechender Ansätze konnte die Studie jedoch das primäre Ziel nicht erreichen. Die Investoren reagierten schockiert, und die Aktie verlor im Laufe des Handelstags an der Nasdaq fast 83 % ihres Wertes​.

Marinus Pharmaceuticals Aktie Chart

Primäres Ziel nicht erreicht

Die zentrale Enttäuschung der Investoren rührte daher, dass die Phase-3-Studie den primären Zielpunkt nicht erfüllen konnte. Das primäre Ziel war eine signifikante Reduktion der Anfallshäufigkeit bei Patienten mit TSC. Zwar zeigte Ganaxolon eine numerisch bessere Reduktion der Anfallshäufigkeit im Vergleich zu Placebo (19,7 % vs. 10,2 %), doch verfehlte die Studie die statistische Signifikanz mit einem p-Wert von 0,09​. Das bedeutet, dass die Ergebnisse nicht als ausreichend gelten, um eine Zulassung zu beantragen, was die Erwartungen an die Wirksamkeit des Medikaments dämpfte.

Sicherheit des Medikaments blieb stabil

Hervorzuheben ist, dass Ganaxolon im Allgemeinen gut vertragen wurde, und das Sicherheitsprofil stimmte mit früheren Studien überein. Die häufigste Nebenwirkung war Somnolenz (Schläfrigkeit), die bei 28,1 % der Patienten auftrat, im Vergleich zu 16,9 % in der Placebogruppe​. Trotz dieser stabilen Sicherheitsdaten scheint die mangelnde Wirksamkeit das Vertrauen der Investoren in Ganaxolon und Marinus’ zukünftige Pläne stark erschüttert zu haben.

Auswirkungen auf die Strategie und Kostensenkungen

Die enttäuschenden Ergebnisse haben Marinus dazu veranlasst, weitreichende Konsequenzen zu ziehen. Das Unternehmen kündigte an, die weitere Entwicklung von Ganaxolon für TSC einzustellen und eine Reduktion der Belegschaft vorzunehmen, um Kosten zu sparen​. Darüber hinaus gab Marinus bekannt, dass man Barclays als Berater engagiert habe, um „strategische Alternativen“ zu prüfen, was häufig auf mögliche Verkäufe oder Partnerschaften hindeutet. Es ist allerdings ungewiss, ob und wann dies zu konkreten Ergebnissen führen wird.

ZTALMY als verbleibende Hoffnung

Obwohl die Ergebnisse der „TrustTSC“-Studie ein schwerer Rückschlag für Marinus darstellen, will das Unternehmen weiterhin das Potenzial von ZTALMY, einem oral verabreichten Ganaxolon-Suspensionsmittel, ausschöpfen. Dieses Medikament ist bereits in den USA für die Behandlung von Anfällen im Zusammenhang mit dem CDKL5-Mangel zugelassen. Marinus betont, dass mehr als 200 Patienten bereits mit ZTALMY behandelt werden​. Allerdings ist es fraglich, ob das Umsatzpotenzial von ZTALMY ausreicht, um die aktuellen Verluste zu kompensieren und die Zukunft des Unternehmens zu sichern.