Die fazioskapulohumerale Muskeldystrophie (FSHD) ist die dritthäufigste Muskeldystrophie, etwa einer von 20.000 Einwohnern in Deutschland ist von dieser Erkrankung betroffen. Bis zu 20 Prozent der Patienten sind im Verlauf der Erkrankung zumindest zeitweise auf den Rollstuhl angewiesen. Und so macht es durchaus Hoffnung, was das Wirkstoffforschungs-Unternehmen Evotec in einer Mitteilung verkündet.
2021 erste Studien an Menschen geplant
Evotec-Partner Facio Therapies habe bekannt gegeben, „dass die orale Therapie mit einem von Facios am weitesten fortgeschrittenen Wirkstoffkandidaten zu einer signifikanten Reduzierung des humanen muskel-toxischen Proteins DUX4 bei Mäusen mit transplantierten menschlichen, von FSHD betroffenen Muskelzellen führt“. Facio sei laut Evotec damit das erste Unternehmen, dem im FSHD-Bereich der Wirksamkeitsnachweis („proof of principle“) in einem Tiermodell („in vivo”) gelungen sei. Wie das Unternehmen mitteilt, plant Facio derzeit, eine erste Studie am Menschen in der zweiten Hälfte des Jahres 2021 zu beginnen.
Zusammenarbeit seit 2015
Seit 2015 arbeiten Facio und Evotec laut Mitteilung gemeinsam an der Identifizierung niedermolekularer Substanzen, die DUX4 hemmen. Diese sollen als potenzielle Wirkstoffe gegen die weitere Ausbreitung von FSHD eingesetzt werden, „einer Krankheit mit substanziellem ungedeckten medizinischen Bedarf“, wie es heißt. 2017 beteiligte sich Evotec gemeinsam mit australischen, europäischen und nordamerikanischen Mitgliedern der FSHD-Gemeinschaft an einer Finanzierungsrunde von Facio Therapies und wurde Minderheitsteilhaber an dem Unternehmen.
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